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目前，一些遗传性视网膜疾病的突变基因已经得到确认，但仍缺乏有效的治疗方法。成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)和CRISPR相关蛋白(CAS)系统可以通过非同源末端连接及同源定向修复的方式编辑人类基因组DNA，其为遗传性视网膜疾病的治疗提供了更多的可能性。CRISPR/Cas9不仅可以纠正遗传性疾病患者来源特异性诱导多能干细胞(iPSCs)的突变基因，随后分化为视网膜相关的细胞，进而实施细胞治疗；其也可以通过载体传递至体内，直接作用于靶细胞实现体内基因编辑。CRISPR/Cas9基因编辑技术在遗传性视网膜疾病中的应用主要集中在视网膜色素变性、遗传性X连锁青少年视网膜劈裂症、Leber先天性黑矇10型等疾病中，其中体外应用CRISPR/Cas9治疗LCA10已经进入临床试验阶段。本文对CRISPR/Cas9基因编辑技术的作用机制、研究进展，以及其在遗传性视网膜疾病中的应用进展进行综述。
作者：孙玺皓；唐仕波；陈建苏
来源：中华实验眼科杂志 2023 年 41卷 9期
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