目的 探讨自体外周血干细胞移植(auto-PBHSCT)治疗难治性学龄前儿童风湿病的可行性、安全性和有效性.方法 幼年皮肌炎(JDM)、幼年系统性红斑狼疮(JSLE)、幼年类风湿关节炎(JRA)各1例,均为男性患儿,年龄分别为3、6、6岁,病程分别为14、3.6、22个月,常规治疗中病情进展,库欣征明显,患病后患儿身高均无增长.JDM患儿肌力Ⅱ级,吞咽肌和呼吸肌受损,明显Gottron's征和向阳性皮疹;JSLE患儿表现为蝶形红斑、蛋白尿、贫血,脑MRI显示脱髓鞘病变,系统性红斑狼疮疾病活动性指数(SLEDAI)≥12分;JRA患儿双膝、踝、腕、肘严重多关节炎.以环磷酰胺(CTX)+粒细胞集落刺激因子(G-CSF)进行外周造血干细胞动员,经CliniMACS细胞分选仪分选CD34+细胞.预处理方案:JSLE和JRA为卡氮芥(BCNU)+足叶乙甙(VP16)+阿糖胞苷(Ara-C)+马法兰(MEL)及抗胸腺球蛋白(ATG);JDM为CTX+Mel及ATG.回输CD34+细胞数分别为9.45×106/kg、5.46×106/kg和9.60×106/kg.观察移植治疗前后风湿病状态和免疫学指标的变化.结果 3例患儿移植后分别于+9 d、+13 d、+11 d粒细胞≥0.5×109/L,+14 d、+18 d和+13 d血小板≥20×109/L.CD4处于低水平,CD4/CD8倒置.JDM移植后1个月皮疹消失,肌力V级,移植后2个月血清肌酶、肌电图恢复正常.JSLE移植后3个月皮疹消退,无蛋白尿,

作者：吴凤岐；栾佐；赖建铭；唐湘凤；鲁杰；刘哲伟；王天有

来源：中华儿科杂志 2007 年 45卷 11期