目的 总结在规范化诊断与治疗方案下儿童肝母细胞瘤(HB)的疗效,分析预后相关因素.方法 病例观察性研究,选自2000年6月到2015年6月上海交通大学附属上海儿童医学中心收治的84例HB患儿,借鉴国际方案制定和采用外科手术、内科化疗的儿童HB诊断与治疗方案,符合入组标准的连续病例进入统计分析.单因素分析采用Log-rank检验,多因素预后分析采用COX回归模型.回顾性分析其临床特征、远期预后和预后相关因素,并与国外美国儿童肿瘤协会和国际儿童肿瘤协会肝肿瘤研究组HB治疗方案进行比较.分为低危、高危组,低危组先手术、后化疗;高危组先活检、确诊后化疗、肿瘤缩小后再手术、再化疗.手术完全切除影像学提示无残留病灶且甲胎蛋白(AFP)恢复正常定义为完全缓解.结果 剔除≤3个疗程后好转但家长放弃治疗10例,共74例纳入统计分析.男45例,女29例,中位年龄1.7岁(0.2 ～14.8岁).截至2016年8月30日,中位随访24.2 (4.1 ～135.3)个月.末次随访完全缓解59例(80％).5年总生存率(OS)和无事件生存率(E FS)分别为90％(68/74)和72％ (58/74).AFP在中位5个疗程、术后中位2个疗程后恢复正常.单因素预后分析,低危组5年OS和EFS均为100％(18/18),高危组分别为88％(50/56)和68％(40/56).全组伴或不伴肝外转移者5年OS分别为75％(15/19)和95
作者：王天怡；潘慈；汤静燕；叶启东；周敏；高怡瑾；胡文婷
来源：中华儿科杂志 2017 年 55卷 5期
