目的 探讨同胞全相合异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效与时机.方法 回顾分析2003年1月-2012年12月采用同胞全相合allo-HSCT治疗MDS及MDS转急性髓性白血病(AML) 95例.采用改良马利兰+环磷酰胺或氟达拉滨的预处理方案,行骨髓和/或外周血干细胞移植.结果 95例患者中93例白细胞植活,Ⅱ~Ⅳ度急性移植物抗宿主病(aGVHD)累计发生率为12.9%±3.5%;慢性移植物抗宿主病(cGVHD)3年累计发生率为80.3%±4.9%.3年累计复发率(RR)为25.9%±4.7%,非复发死亡率(NRM)为16.1%±4.0%.3年预期总生存(0S)率及无病生存(DFS)率分别为69.9%±5.0%和58.0%±5.4%.多因素分析显示,发生Ⅱ~Ⅳ度aGVHD和不发生cGVHD是OS的独立危险因素;国际预后积分系统(IPSS)分组是DFS的独立预后因素.将难治性贫血伴原始细胞增多转化型(RAEB-t)及MDS转AML患者(31例)分为移植前未化疗、化疗未缓解、化疗缓解3组,3年OS率分别为33.9%、32.7%、100.0%,化疗缓解组OS率明显高于另外两组(P<0.05),DFS率、RR率差异无统计学意义.结论 同胞全相合allo-HSCT是治疗MDS的有效手段,IPSS可预测移植后疗效,对于移植前疾病进展的患者,争取缓解后行allo-HSCT可能提高疗效,但尚需进一步临床对照研究.
作者:赵婷;黄晓军;刘代红;王景枝;张晓辉;王昱;韩伟;陈欢;陈育红
来源:中华内科杂志 2014 年 53卷 2期