目的 探讨自体外周血造血干细胞移植(ASCT)治疗原发性轻链型淀粉样变性的疗效和安全性.方法 回顾性分析2009年1月至2015年6月接受ASCT治疗的31例原发性轻链型淀粉样变性患者的临床资料、疗效、生存及转归.结果 31例患者中男18例、女13例,中位年龄55 (43～66)岁;20例患者为单器官受累;80.6％的患者为Mayo 1期;诊断至ASCT的中位时间为3(0.5～26)个月;粒细胞植入和血小板植入的中位时间分别为11(9～12)d和11(8～14)d;无移植相关死亡病例.在可评价疗效的27例患者中,总体血液学缓解率为85.2％(23例),其中完全缓解率和非常好的部分缓解率分别为63.0％(17例)和7.4％(2例),获得最佳血液学缓解的中位时间为4(1～21)个月.总体器官缓解率为59.2％,获得器官缓解的中位时间为8(3～18)个月.中位随访21个月,1例患者死亡,3例患者出现疾病进展,预计的3年无进展生存率和总生存率分别为92.8％和96.4％.结论 ASCT对于早期原发性轻链型淀粉样变性患者是一种有效、安全的治疗手段.
作者：李剑；冯俊；曹欣欣；张聪丽；沈恺妮；黄栩芾；张春兰；段明辉；张薇
来源：中华血液学杂志 2016 年 37卷 3期
