目的 比较大剂量马法兰预处理的自体外周血造血干细胞移植(auto-PBSCT)与硼替佐米联合地塞米松(VD方案)治疗原发性轻链型淀粉样变性的疗效和安全性.方法 回顾性分析2004年9月至2012年9月38例原发性轻链型淀粉样变性患者的临床资料,其中auto-PBSCT组15例,VD组23例.结果 所有患者的中位随访时间为34(1～112)个月,auto-PBSCT组为38(5～112)个月,VD组为31(1～108)个月.38例患者中15例(39.5％)获得器官缓解,auto-PBSCT组和VD组器官缓解率差异无统计学意义[33.3％(5/15)对43.5％(10/23),P=0.532],达到器官缓解的中位时间差异有统计学意义[6(3～10)个月对3(1～6)个月,P=0.032].两组患者的3年总生存率分别为72.0％和66.9％,预期总生存期分别为84.7个月和75.9个月(P=0.683).auto-PBSCT组Ⅲ/Ⅳ级骨髓抑制(P＜0.001)、发热(P＜0.001)和恶心、呕吐(P=0.006)的发生率高于VD组,而肺感染(P=0.069)、血流感染(P=0.059)的发生率差异无统计学意义(P＞0.05).结论 auto-PBSCT和VD方案治疗原发性轻链型淀粉样变性患者的器官缓解率相当,生存时间无明显差异,但auto-PBSCT组不良反应更多见.
作者：赵茜；王利平；宋萍；李锋；周小钢；于亚平；安志明；王旭丽；翟勇平
来源：中华血液学杂志 2016 年 37卷 4期
