目的 观察艾曲泊帕治疗成人慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)的疗效及安全性.方法 2013年1月29日至2014年5月16日,纳入35例慢性ITP患者进行随机、双盲、安慰剂对照临床研究,以25 mg/d为起始剂量给予艾曲泊帕(17例)或安慰剂(18例),疗程为6周.结果 35例慢性ITP患者中男6例、女29例,中位年龄42(22～66)岁.艾曲泊帕组退组1例,其余患者均完成治疗.艾曲泊帕组在治疗开始2周内PLT≥30×109/L的患者百分比高于安慰剂组[64.71％(11/17)对27.78％(5/18),P=0.031].治疗第6周,艾曲泊帕组PLT≥50×109/L、PLT≥30×109/L患者百分比均高于安慰剂组[64.71％(11/17)对11.11％(2/18),P=0.001;76.47％(13/17)对38.89％(7/18),P=0.028].艾曲泊帕组6周治疗期内至少1次PLT≥50×109/L、50％时间PLT≥50×109/L的患者百分比均高于安慰剂组[94.11％(16/17)对33.33％ (6/18),P＜0.001;70.59％(12/17)对11.11％(2/18),P＜0.001].安慰剂组8例(44.44％)患者治疗期间增加合并用药,艾曲泊帕组无增加合并用药病例(P=0.002).治疗第6周WHO出血分级比较:艾曲泊帕组16例均为0级(退组l例未评估),安慰剂组0、1级分别为14、4例,两组差异无统计学意义(P=0.066).与艾曲泊帕可能相关的不良事件包括转氨酶增高3例、胆红素增高5例、血小板升高相关脑

作者：黄月婷；刘晓帆；陈云飞；付荣凤；刘葳；张磊；杨仁池

来源：中华血液学杂志 2018 年 39卷 1期