目的 探讨单倍型造血干细胞移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的疗效和安全性.方法 回顾性分析2013年1月至2017年9月采用亲缘单倍型移植治疗的17例PNH患者临床资料.结果 17例患者中原发PNH4例,再生障碍性贫血(AA)-PNH综合征13例.所有患者均以改良白消安+环磷酰胺联合抗胸腺细胞球蛋白(ATG)进行清髓性预处理.G-CSF动员的供者骨髓联合外周血干细胞作为移植物来源.环孢素A+吗替麦考酚酯+短程甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病(GVHD).移植后17例患者均获粒系及巨核系造血重建,粒细胞中位植入时间为移植后12(10～ 15)d,血小板中位植人时间为移植后14(11～45)d.所有患者在+30 d经植入鉴定证实为完全供者嵌合体.7例患者发生Ⅱ～Ⅳ度急性GVHD,4例发生慢性GVHD.中位随访时间为27.1(8.6 ～ 60.4)个月,17例患者中15例存活,2例死亡,死因分别为肺部重症感染和移植相关的血栓性微血管病.3年总生存率为(77.8±15.2)％.结论 对于无完全相合供者的PNH患者,尝试进行单倍型造血于细胞移植有效、安全.
作者：夏晶；陈苏宁；陈佳；范祎；陈峰；马骁；苗瞄；吴德沛
来源：中华血液学杂志 2018 年 39卷 11期
