目的:观察依库珠单抗在中国治疗溶血性阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的有效性和安全性。方法:回顾性分析2022年12月至2023年7月接受至少3个月足量依库珠单抗治疗并随访至少3个月的溶血性PNH患者资料，评估依库珠单抗治疗1、2、3和6个月后临床及实验室指标的变化，并记录突破性溶血（BTH）、血管外溶血（EVH）的比例及不良反应发生情况。结果:共纳入9例PNH患者，其中男6例，女3例，中位年龄54（28～69）岁。5例患者为经典型PNH，4例为PNH/再生障碍性贫血（AA）患者。在使用依库珠单抗前，血红蛋白尿发作次数为每月5（1～25）次。4例患者在接受依库珠单抗前需要输血，5例合并血栓，1例有肾功能损害。依库珠单抗的治疗中位时间为6（3～7）个月，随访时间为治疗后3（3～6）个月。使用依库珠单抗后，血红蛋白尿发作次数为0（0～1）次。在随访期内，无新发血栓形成。治疗后各个时间节点的LDH均较基线明显下降；部分患者HGB较基线有上升；输血依赖者均摆脱输血。疲劳功能评分（FACIT-Fatigue评分）在治疗后平均提升17.3分。2例患者发生BTH，经对症好转。3例出现了轻度不良事件，无严重不良事件及死亡。结论:依库珠单抗对中国溶血性PNH的相关症状有较好的控制作用，在一定程度上能减少输血，改善患者生
作者：王乐宇；胡青林；陈苗；杨辰；韩冰
来源：中华血液学杂志 2024 年 45卷 2期
