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基因治疗是指将遗传物质引入患者细胞，通过增强、抑制、编辑或引入目标基因以产生治疗或预防的效果。基因治疗为遗传性及获得性视网膜疾病的治疗带来了积极的影响和巨大的潜力。在不断优化基因载体的同时，各种递送方式的探索也为视网膜疾病的基因治疗带来了不同的治疗效果。目前主要采用的递送方式为视网膜下注射、玻璃体腔注射和脉络膜上腔注射；考虑到转染效率和递送方式的安全性，新兴的内界膜下注射和无创基因传递正在研究中。基因递送方式的选择对视网膜疾病基因治疗的安全性及有效性至关重要，其不仅与器械、技术发展有关，更重要的是与腺相关病毒的改造、启动子的选择以及目的基因转染的视网膜特定细胞有关。因此，应当综合考虑上述因素，根据最终基因治疗药物和特定转染细胞进行综合考虑，选择最为合适的基因递送方式。
作者：梁莉聪；佘凯芩；陆方
来源：中华眼底病杂志 2024 年 40卷 1期
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