目的探讨大剂量化疗并自体外周血干细胞移植治疗重症/难治性系统性自身免疫病的可行性、疗效及安全性.方法对包括系统性红斑狼疮(SLE)、类风湿关节炎(RA)、原发性干燥综合征(pSS)、系统性硬化症(SSc)、混合性结缔组织病(MCTD)在内的21例常规治疗不能缓解病情的重症/难治性系统性自身免疫病患者给予大剂量免疫抑制剂并自体外周血干细胞移植治疗.采用环磷酰胺(CTX)3～4 g/m2及粒细胞集落刺激因子(G-CSF)行干细胞动员,并行CD34+细胞分选.预处理方案采用环磷酰胺200 mg/kg+抗胸腺细胞免疫球蛋白(ATG) 90 mg/kg或环磷酰胺200 mg/kg+全身照射4～6 Gy,之后进行分选后的造血干细胞回输.结果 21例患者中2例死于移植相关并发症,分别为巨细胞病毒感染和粒细胞缺乏时的严重肺部感染.1例于干细胞动员后等待移植前死于原发病.2例SLE患者分别于移植后26、37个月复发,1例RA患者于移植后15个月复发.其余SLE患者随访超过6个月者,其疾病活动评分(SLE-DAI)平均由移植前17分降至移植后2分,尿蛋白由6.7 g降至2.3 g; RA患者的简明疾病活动评分(DAS28)下降;pSS患者的症状改善,唾液流率等客观检查恢复正常.结论对于常规治疗无效的重症、难治性自身免疫病,自体外周血干细胞移植是可供选择的治疗方案,可使病情达到短期和中期缓解,具
作者：赵岩；周道斌；冷晓梅；王书杰；李太生；段云；沈悌；赵永强；张洁萍；白连钧；崔巍；张福全；曾小峰；张奉春；董怡；唐福林
来源：中华医学杂志 2004 年 84卷 24期
