目的探讨脐带血干细胞移植对假肥大型肌营养不良症(DMD)治疗的可行性.方法对1例确诊为有家族史的11岁DMD患儿经HLA配型,在脐血库中寻找到1份有5个位点相合的干细胞,其细胞数为移植治疗用量的2.6倍.采用白消安、环磷酰胺和兔抗胸腺淋巴细胞球蛋白预处理后进行异基因脐带血干细胞移植治疗;术后给予环孢素A、泼尼松龙和骁悉预防移植物抗宿主反应,前列腺素E1预防肝静脉阻塞综合征,丽科伟预防巨细胞病毒感染,粒细胞刺激因子惠尔血和丙种球蛋白进行对症支持治疗,定期检测血清肌酸激酶(CK)、造血重建、血型转变和PCR-STR.结果移植后第12天外周血白细胞为0.5×109/L,第14天1.0×109/L,中性粒细胞数为0.6×109/L,第37天停用粒细胞刺激因子,白细胞波动在 3.34×109/L ～12.2×109/L;第27天血小板 >20×109/L,血红蛋白于第24天上升至88 g/L,停用红细胞输注.移植后第42天患儿的血型从移植前的A型转变为AB型(移植干细胞为B型);PCR-STR检测均呈混合嵌入,供者的比例逐渐上升至55
作者：张成；陈维；肖露露；谭恩勋；罗绍凯；郑冬；叶欣；李中；卢锡林；刘颖
来源：中华医学杂志 2005 年 85卷 8期
