目的 探讨4期神经母细胞瘤(NB)综合治疗的远期疗效及影响预后的因素.方法 回顾性分析1998年6月至2010年12月上海儿童医学中心诊治的112例4期NB患儿资料,临床实施包括手术、化疗、放疗、自体骨髓移植及维甲酸诱导分化等综合诊断治疗方案.分析比较不同时期诊断治疗方案的远期疗效,并进行相关预后因素分析.结果 112例患儿中男69例,女43例,年龄4个月至15岁.12例病情好转中的高危患儿因家长放弃未完成全部治疗;其余100例患儿中62例(62.0％)经化疗和手术综合治疗后获得完全缓解和非常好的部分缓解(VGPR),20例(20.0％)获得部分缓解(PR),18例(18.0％)治疗结束前出现疾病进展.总的初治有效率(VGPR+PR)为82例(82.0％).生存者中位随访时间为78(56,120)个月.完成治疗后失访13例,失访者中位随访时间16个月.全组2、3、5年的无事件生存(EFS)率分别为56.2％ (59/105)、40.8％ (40/98)、21.1％(19/90).单因素分析显示,年龄＞18个月、近期疗效差(停药时未达VGPR)、血乳酸脱氢酶(LDH) ＞5倍正常值、骨髓转移、颅内转移为预后不良因素(x2=12.01、13.66、6.29、5.44、16.18,均P＜0.05);多因素分析显示年龄、血LDH＞5倍正常值、近期疗效、颅内转移为显著的独立预后因素(OR=3.54、1.89、3.08、3.45,均P＜0.05).转移至颅内者6例,

作者：张安安；潘慈；叶启东；周敏；陈静；罗长缨；王坚敏；汤燕静；薛惠良

来源：中华医学杂志 2014 年 94卷 20期