目的 评价托珠单抗治疗全身型幼年特发性关节炎(SoJIA)的有效性与安全性.方法 选择难洽性或有巨噬细胞活化综合征特征的SoJIA 7例,2016年1月1日之前收住的4例息儿均予每4周静脉滴注1次托珠单抗;2016年1月1日之后收住的3例患儿均予每2周静脉滴注1次托珠单抗,持续6次后若疾病维持非活动状态,减量为每4周静脉滴注1次托珠单抗.观察治疗前、治疗后4、8周的肿胀关节数、压痛关节数、活动受限关节数、ESR、C反应蛋白(CRP)、铁蛋白、Hb、激素使用剂量等指标,记录随访期间所有不良事件.结果 治疗后8周肿胀关节数、压痛关节数、活动受限关节数均较治疗前明显减少,ESR、CRP均较治疗前明显下降,Hb较治疗前上升,差异均有统计学意义(均P＜0.05).治疗后12周平均激素剂量减少57.94％.7例患儿共输注101次托珠单抗,发生可能与药物相关的不良事件8次,发生率为7.9％.7例累积托珠单抗使用时间为6.76年,共出现27次感染,年发生率为3.99次/年,均为轻度或中度感染,最常见为上呼吸道感染.7例患者中,5例处于疾病非活动状态,完全缓解6个月以上4例.结论 托珠单抗联合抗风湿药物治疗SoJIA临床起效快,持续缓解率高,安全性良好.
作者：郑雯洁；叶晓华；陈敏广；杨康康；林瑞霞；庄捷秋；杨青
来源：浙江医学 2017 年 39卷 21期
